诺西那生钠(Spinraza,nusinersen)FDA官方说明书

1、批准日期： 2016年12月23日，诺西那生钠（Spinraza，nusinersen）由美国FDA批准为治疗脊髓肌肉萎缩（SMA）的药物。此药旨在解决罕见疾病紧急医学需求，FDA的药品评价与研究中心主任Billy Dunn博士表示，对婴儿中死亡最常见原因脊髓性肌肉萎缩的治疗长期以来是一个迫切需要。

2、至2020年6月，价格为697000.00元。诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。

3、所以，我们常说的70万一针的诺西那生钠其实是指刚上市第一年注射用药的全部费用，按首年6针及最新医保价格及保险报销比例计算，患者自付年费可降至6万元左右，大大降低了患者家庭的负担和经济压力。